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#mRNA疫苗 #新冠肺炎 #生物科技 #醫療創新 #生命科學

《大家論壇》疫情視角：生技競賽不被中國超越催生生命科學主權

夏普（Phillip A. Sharp）＆帕里斯（Julien Patris） 2022年06月10日 07:00:00

夏普（Phillip A. Sharp）

●麻省理工學院生物學院教授

●諾貝爾生理學和醫學獎得主

●Alnylam藥業科學顧問委員會主席

帕里斯（Julien Patris）

●Alnylam藥業國際市場政策主管

新冠肺炎疫情改變人們對公共衛生、財政政策和國家在經濟中應該扮演什麼角色的看法。對於提高研發和生產藥物的供應鏈韌性，以及戰略自主權的要求，催生「生命科學主權」的概念。

例如，法國總統馬克宏宣布一項雄心勃勃的計畫，要求法國到 2030 年至少生產 20 種新的生物療法。在法國公共投資銀行資助下，官方的法國醫療倡議旨在支援國內生物技術生態系統，讓法國成為「先鋒mRNA 國家」。同樣，從荷蘭到英國等國政府正加倍發展其國內生物技術部門。

這種關注是受歡迎的，但是否足夠？新冠經驗表明，要獲得少數疫苗和療法的批准，需要對現有和新化合物進行數百次臨床試驗，其中許多以失敗告終。醫療創新是昂貴的，與其相關的成本和風險往往會被政策制定者和普通公民所誤解。

以核糖核酸干擾 (RNAi) 療法背後的故事為例，這是一種針對疾病的遺傳原因，使用小干擾 RNA (siRNA) 從源頭「關閉」有害蛋白質的新型藥物。這些治療具有幾乎無限的潛力，但從科學的可能性到患者真正有機會試用的過程非常漫長。

1950年代發現DNA的結構與功能啟動一項持續性的研究工作，以瞭解支援基因表現過程的生物學機制。在這些突破的基礎上，法爾（Andrew Fire ）和梅洛（Craig Mello ）於 1998年發現 RNAi，即「基因沉默」，並因此獲得 2006 年的諾貝爾獎。

法爾和梅洛的發現令科學界大為振奮，認為siRNA 可能用作一種新型療法。製藥公司在這一新的研究領域投入鉅資，但很快就遇到將 RNAi 技術轉化為治療藥物的技術挑戰。最突出的問題是如何將 siRNA 輸送到人體的正確位置以使其有效工作（即輸送到疾病基因表現的器官）。跨越這個未知領域的困難讓許多研究人員和公司感到絕望。

2010 年代初，多數大型製藥公司已經完全終止對該技術的投資。只有少數幾家公司，包括我們的Alnylam仍致力於此，並最終用脂質納米顆粒 (LNP) 作為 RNAi 載體，解決了遞送的問題。目前，美國食品藥品管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）批准四種 RNAi 療法，LNP 也被用於新冠 mRNA疫苗。但請記住，Alnylam是花了 20 年和近 75 億美元才達到這一點。

RNAi 的故事提供了關於「生命科學主權」的重要教訓。首先，成功不僅僅需要卓越的科學成就和公眾支持。如今，大波士頓地區已成為世界級的生物技術中心，擁有 1000多家生物技術相關公司。但是建立這個生態系統花了 50 年，從 1970 年代 Biogen 的成立就開始了。

波士頓生物技術生態系統的發展歸功於多種因素的交互作用。哈佛大學和麻省理工學院擁有世界一流的生物醫學專業知識當然有所助益，但工程、商業、金融、資訊科學等跨學科技能的可用性也很重要。同樣，這個年輕的行業也毗鄰一些世界上最大的研究醫院。將科學界和醫學界聚集在一起對於臨床開發至關重要。最後，波士頓和紐約的早期創投業者和投資者提供了必要的資金。

第二個教訓是關於「主權」，這個概念可能有問題，因為它暗示了民族主義傾向。事實上，任何生命科學生態系統要想成功，就必須面向國際和對外開放，這樣才能利用世界各地的科學知識、人才和資本。許多歐洲和日本最大的製藥公司，例如賽諾菲、諾華、武田、易普生投資波士頓的醫療設施是有原因的。

為幫助本國企業成長為國際企業，政府需要確保其政策有利於吸引國外的人力和金融資本。英國似乎明白這一點，藉由大型生物醫學資料庫和研究資源 Biobank，它利用國民醫保 (NHS) 資料與全球公司和研究人員建立合作夥伴關係，最終促成新藥的研發。

第三，醫療創新需要來自公私部門的大量資金。在這方面，歐洲繼續落後於美國。它需要更多的資金才能趕上，並且——或許更重要的是——在全球生物技術競賽中不被中國超越。

最後，為了確保財務可持續性和投資的連續循環，市場和政策激勵措施必須協調一致以獎勵創新。在這方面，歐洲也遠遠落後於美國。由於歐洲市場支離破碎，創新需要更長的時間才能進入，從而導致投資回報率降低。在成長機會有限、不利的市場准入及相關的商業風險之間，研究能力和臨床試驗的投資阻力重重。

一個更統一的歐洲市場可以及時評估新的創新，從而解決這些問題，創造投資和增長的良性循環。但這需要改變思維方式。決策者需要開始將生命科學創新視為一項戰略投資，而不是醫療保健成本。

他們還需要改善獲得新創新的機會，就像 NHS 的人口健康管理計畫所做的那樣，利用患者的病史提供及早接受新療法。其他創新解決方案還有不少，但引導採用和使用需要生物技術部門、政策制定者與公眾之間更多的對話和新的社會契約。

（本篇翻譯由PS官方提供，責任編輯：楊淑華）